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- Clinical Study：小児（各臨床試験での定義：17歳未満）の潰瘍性大腸炎患者に対する臨床成績：活動期 試験の概要
Clinical Study
小児（各臨床試験での定義：17歳未満）の潰瘍性大腸炎患者に対する臨床成績：活動期
活動期：軽症～中等症の活動期の小児潰瘍性大腸炎を対象とした国内第Ⅲ相試験
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［持田製薬社内資料：国内第Ⅲ相試験 ―軽症～中等症の活動期の小児潰瘍性大腸炎における有効性、安全性及び薬物動態の検討―
（2025年6月24日承認、CTD 2.7.6.4）］〈承認時評価資料〉
- 本試験には、本邦承認外となる【用法及び用量】、および本邦未承認の規格の製剤投与例が2例注）含まれていますが、 承認時に評価を受けた成績であるため紹介いたします。
試験の概要
「禁忌を含む注意事項等情報」等は電子添文をご参照ください。
試験デザイン
多施設共同・非盲検・非対照試験
目的
軽症～中等症の活動期の小児潰瘍性大腸炎に対するリアルダの有効性、安全性および薬物動態を検討することを目的とした。
対象
軽症～中等症の活動期の小児潰瘍性大腸炎患者27例
〔FAS（Full Analysis Set）：27例、安全性解析対象集団：27例〕
| 【選択基準】 |
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|---|
方法
対象患者にリアルダ80mg/kg/日を1日1回、朝食後経口投与した。体重により体重区分を決定し、体重区分ごとに下表に示す投与量、製剤および錠数を投与した。なお、投与期間を通して、投与量、製剤および錠数は変更しないこととした。試験期間は、前観察期（4～14日間）、投与期（8週間）、後観察期（1週間）から構成された。
主要評価項目
| 〈有効性〉 | UC-DAIスコアに基づく臨床的寛解率 |
|---|---|
| 〈安全性〉 | 有害事象（投与期） |
副次評価項目
| 〈有効性〉 | UC-DAIスコアに基づく寛解率、UC-DAIスコアに基づく内視鏡的寛解率、UC-DAIスコアに基づく改善率、UC-DAIスコアの変化量、UC-DAIを構成する各スコアの変化量、PUCAIスコアに基づく寛解率、PUCAIスコアに基づく部分寛解率 |
|---|---|
| 〈安全性〉 | 副作用（投与期） |
- UC-DAIスコアおよびPUCAIスコアの概要については、下表をご参照ください。
解析計画
有効性の主要な解析対象集団はFAS、安全性の主要な解析対象集団は安全性解析対象集団とした。
主要評価項目の「UC-DAIスコアに基づく臨床的寛解率」については、患者の割合および両側95%信頼区間を算出した。成人患者対象試験等によりプラセボにおける臨床的寛解率が10％程度と推定されたことを踏まえて、本試験の有効性評価に用いる閾値を「10％」と事前に設定し、臨床的寛解率の両側95%信頼区間の下限値が10%を上回った場合に、リアルダは「活動期の小児潰瘍性大腸炎に対して有効である」と判断することとした。
副次評価項目のUC-DAIスコアに基づく各項目については、計量値では平均値および両側95%信頼区間、計数値では患者の割合および両側95%信頼区間を算出した。また、PUCAIスコアに基づく各項目については、患者の割合および両側95%信頼区間を算出した。
欠測の取り扱いについて、2週、4週、8週の各評価時期では欠測の補完は行わず、8週で欠測した場合のみLOCF（Last observation carried forward）法による補完を実施し、これを投与期終了時の評価とした。UC-DAIスコアに基づく「臨床的寛解」、「寛解」、「内視鏡的寛解」、「改善」、PUCAIスコアに基づく「寛解」、「部分寛解」について欠測の場合、または、LOCF補完に用いるデータが存在しない場合、それぞれ「非臨床的寛解」、「非寛解」、「非内視鏡的寛解」、「非改善」、「非寛解」、「非部分寛解」として取り扱った。
患者背景（FAS 27例）
- 注）23kg以下の小児に対しては本邦適用外です。本試験では、18kg以上23kg以下の小児患者が2例組み入れられましたが、いずれの患者も早期に試験を中止しました。また、リアルダの300mg錠は本邦未承認です。
- 6. 用法及び用量
- （抜粋）
- 通常、体重23kg超の小児にはメサラジンとして1日1回40mg/kgを食後経口投与するが、2,400ｍｇを上限とする。活動期は、通常、体重23kg超の小児にはメサラジンとして1日1回80mg/kgを食後経口投与するが、4,800mgを上限とし、患者の状態により適宜減量する。
- 本剤を小児患者に用いる場合は、内服可能で、かつ、体重23kg超の小児が対象となります。
2025年12月作成
14407-18/N14 B8 MDC
