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- Clinical Study：小児（各臨床試験での定義：17歳未満）の潰瘍性大腸炎患者に対する臨床成績：寛解期 試験の概要
Clinical Study
小児（各臨床試験での定義：17歳未満）の潰瘍性大腸炎患者に対する臨床成績：寛解期
寛解期：寛解期の小児潰瘍性大腸炎を対象とした国内第Ⅲ相試験
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［持田製薬社内資料：国内第Ⅲ相試験 ―寛解期の小児潰瘍性大腸炎における有効性、安全性及び薬物動態の検討―
（2025年6月24日承認、CTD 2.7.6.5）］〈承認時評価資料〉
- 本試験には、一部、本邦承認外となる【用法及び用量】、および本邦未承認の規格の製剤の投与が計画されていましたが注）、承認時に評価を受けた成績であるため紹介いたします。
（なお本試験では、体重18kg以上23kg以下の小児患者の組み入れはありませんでした）
試験の概要
「禁忌を含む注意事項等情報」等は電子添文をご参照ください。
試験デザイン
多施設共同・非盲検・非対照試験
目的
寛解期の小児潰瘍性大腸炎に対するリアルダの有効性、安全性および薬物動態を検討することを目的とした。
対象
寛解期の小児潰瘍性大腸炎患者23例
〔FAS（Full Analysis Set）：23例、安全性解析対象集団：23例〕
| 【選択基準】 |
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|---|
方法
対象患者にリアルダ40mg/kg/日を1日1回、朝食後経口投与した。体重により体重区分を決定し、体重区分ごとに下表に示す投与量、製剤および錠数を投与した。なお、投与期間を通して、投与量、製剤および錠数は変更しないこととした。試験期間は、前観察期（4～14日間）、投与期（48週間）、後観察期（1週間）から構成された。
主要評価項目
| 〈有効性〉 | 血便の非発現率 |
|---|---|
| 〈安全性〉 | 有害事象（投与期） |
解析計画
有効性の主要な解析対象集団はFAS、安全性の主要な解析対象集団は安全性解析対象集団とした。
主要評価項目の「血便の非発現率」については、投与期のいずれの来院時にも血便スコアが0（血便の非発現）であった患者の割合および両側95%信頼区間を算出した。成人患者対象試験等によりプラセボにおける血便の非発現率が50％程度と推定されたことを踏まえて、本試験の有効性評価に用いる閾値を「50％」と事前に設定し、血便の非発現率の両側95%信頼区間の下限値が50%を上回った場合に、リアルダは「寛解期の小児潰瘍性大腸炎に対して有効である」と判断することとした。
副次評価項目のUC-DAIスコアに基づく血便の非発現期間については、平均値および両側95%信頼区間を算出した。また、PUCAIスコアに基づく寛解率については、患者の割合および両側95%信頼区間を算出した。
欠測の取り扱いについて、各評価時期では欠測の補完は行わず、48週で欠測した場合のみLOCF（Last observation carried forward）法による補完を実施し、これを投与期終了時の評価とした。さらに、PUCAIスコアに基づく「寛解」については、48週のLOCF補完に用いるデータが存在しない場合、「非寛解」として取り扱った。なお、血便の非発現率および非発現期間については、補完は行わなかった。
患者背景（FAS 23例）
- 注）23kg以下の小児に対しては本邦適用外です。本試験では、18kg以上23kg以下の小児患者の組み入れはありませんでした。また、リアルダの300mg錠は本邦未承認です。
- 6. 用法及び用量
- （抜粋）
- 通常、体重23kg超の小児にはメサラジンとして1日1回40mg/kgを食後経口投与するが、2,400ｍｇを上限とする。活動期は、通常、体重23kg超の小児にはメサラジンとして1日1回80mg/kgを食後経口投与するが、4,800mgを上限とし、患者の状態により適宜減量する。
- 本剤を小児患者に用いる場合は、内服可能で、かつ、体重23kg超の小児が対象となります。
2025年12月作成
14407-18/N14 B8 MDC
